27 luglio 2017 ore: 11:50
Salute

Malattie rare, farmaci orfani (e consumi) in aumento: oltre 1 miliardo la spesa

Rapporto "Monitorare". In Italia in cinque anni sono aumentati di 33 unità e a fine 2016 erano 77. Crescono anche i consumi e la spesa (che passa dai 917 milioni di euro del 2013 ai 1.393 milioni di euro del 2016). In aumento il numero di pazienti inseriti nei programmi di trattamento
Malattie rare, farmaco rosso tra bianchi

ROMA - In Italia e' cresciuto il numero di farmaci orfani complessivamente disponibili: in cinque anni sono aumentati di 33 unita' e a fine 2016 erano 77. Le nuove autorizzazioni da parte di AIFA nel corso dell'ultimo anno sono state 18, confermando il trend di crescita rispetto alle 14 del 2015 e alle 13 del 2014. E' quanto emerge da 'MonitoRare', il terzo rapporto sulla condizione della persona con malattia rara in Italia, presentato questa mattina alla Camera alla presenza del ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, del dg Aifa, Mario Melazzini, e del presidente dell'Intergruppo parlamentare Malattie rare, Paola Binetti.

I farmaci detti orfani sono destinati alla cura delle malattie rare e le aziende farmaceutiche, spiega la definizione di Orphanet, sono solitamente restie a sviluppare questi farmaci secondo le normali condizioni di mercato, poiche' i capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo dei prodotti non vengono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda. Secondo il rapporto 'MonitoRare', dunque, l'aumento del numero di farmaci orfani e' accompagnato da un incremento sia dei consumi di farmaci orfani, misurato in termini di Defined Daily Dose (DDD), che passa dai 7,5 milioni del 2013 agli 11,4 milioni del 2016 (+52%), sia della spesa per i farmaci orfani che passa dai 917 milioni di euro del 2013 ai 1.393 milioni di euro del 2016 (+52%). Nel quadriennio 2013-2015, l'incidenza del consumo dei farmaci orfani sul totale del consumo di farmaci e' passata dallo 0,3% allo 0,4% mentre l'incidenza della spesa per i farmaci orfani sul totale della spesa farmaceutica e' salita dal 4,7% al 6,1%.

Il numero di farmaci per le malattie rare compreso nell'elenco della Legge n. 648/1996 e' cresciuto dai 13 del 2012 ai 27 del 2016; un nuovo inserimento e' avvenuto nel corso del 2016. Si conferma anche il trend delle richieste di riconoscimento di utilizzo off-label di farmaci per malattie rare: 15 nel 2016 (un terzo delle quali accolte) rispetto alle 16 del 2015 (si tenga presente che nell'intero triennio 2012-2014 erano state complessivamente 14).

L'anno 2016 evidenzia una decisa crescita rispetto al piu' recente passato anche dei beneficiari del cosiddetto 'Fondo AIFA del 5%', sia in termini assoluti (20 richieste accolte nel 2016) che, soprattutto, in termini di spesa: la media di 165.000 euro nel biennio 2013-2014 (per 5 pazienti), salita nel 2015 a 1.094.130 euro (per 7 pazienti) tocca il picco dei 7.410.210 euro nel 2016, una cui parte e' legata a richieste approvate nel 2015 ma autorizzate nel 2016.

Cresce anche il numero di pazienti inseriti (da 159 nel 2014 a 328 nel 2016) e di principi attivi considerati (da 6 a 13) nei programmi di trattamento con farmaci orfani. Lo stesso accade per i programmi di trattamento con farmaci destinati alle malattie rare pur non avendo ricevuto la qualifica di farmaco orfano: il numero dei pazienti passa infatti dai 30 del 2012 ai 234 del 2016 mentre i principi attivi considerati passano da 1 a 3.(DIRE)

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