25 novembre 2016 ore: 12:11
Salute

Sanità, un gene abbatte la mortalità nei trapianti di midollo da genitore

I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' hanno messo a punto una nuova tecnica che riduce a zero il rischio di mortalita' nei bambini affetti da difetti congeniti del sistema immunitario che necessitano, in assenza d...

Bruxelles (Belgio) - I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' hanno messo a punto una nuova tecnica che riduce a zero il rischio di mortalita' nei bambini affetti da difetti congeniti del sistema immunitario che necessitano, in assenza di un donatore compatibile, del trapianto di midollo da uno dei genitori. Il risultato eccezionale e' stato ottenuto grazie all'utilizzo di un gene "suicida" in grado di tenere sotto controllo eventuali infezioni dovute al trapianto. È la prima sperimentazione di questo genere nel mondo. I dati verranno presentati a San Diego in California, il 3 dicembre 2016 nel corso del 58esimo meeting annuale della societa' americana di ematologia (American Society of Hematology, Ash) e dimostrano una guarigione del 100% dei bambini con immunodeficienze primitive. Tutti i 20 pazienti trattati con l'infusione del gene suicida hanno fatto registrare la completa riuscita del trapianto di midollo. Questi risultati sono in corso di validazione anche per i pazienti leucemici. I ricercatori si aspettano, infatti, che le cellule del donatore modificate con il gene suicida, oltre ad abbattere la possibilita' di infezione, possano nei pazienti leucemici ridurre il rischio che la malattia si ripresenti.

COME FUNZIONA LA NUOVA TECNICA. La nuova tecnica rappresenta un'evoluzione della procedura di trapianto aploidentico (da genitore) gia' adottata dall'e'quipe del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell'Ospedale pediatrico della Santa Sede. Le cellule linfocitarie del genitore vengono prelevate e manipolate geneticamente per favorire il recupero dell'immunita' adattiva, che protegge il paziente dalle infezioni virali o fungine. Una volta reinfuse, dunque, queste cellule si espandono e contribuiscono a proteggere il paziente. Puo' pero' accadere che aggrediscano l'organismo del ricevente (graft versus host disease): si tratta di una delle maggiori cause di morte in caso di trapianto ed e' uno dei motivi per cui spesso si evita questa procedura in casi di malattie che non mettono a immediato rischio la sopravvivenza del paziente (malattie del sangue non neoplastiche).

Cosi' in un comunicato l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' - Irccs.

La tecnica messa a punto dal Bambino Gesu' permette ora di combattere e sconfiggere l'aggressione da parte delle cellule del donatore. Prima di iniziare il percorso trapiantologico, infatti, dal genitore vengono prelevate le cellule linfocitarie del sangue nelle quali viene inserito il gene suicida (inducibilecaspase-9 o iC9). Il tutto viene poi congelato. Due settimane circa dopo il trapianto, le cellule modificate geneticamente vengono scongelate e infuse nel bambino. Se tutto procede senza complicazioni, il gene suicida resta dormiente. Se, al contrario, si dovesse scatenare l'aggressione delle cellule del donatore nei confronti dell'organismo del paziente, si puo' intervenire per bloccarla. Basta iniettare nel paziente un agente di per se' inerte ma attivante il gene suicida, l'AP1903.

LA PRIMA SPERIMENTAZIONE MONDIALE. La sperimentazione condotta in collaborazione con Bellicum Pharmaceutical di Houston ha gia' arruolato piu' di 100 pazienti nel primo trial in Europa sull'infusione di queste cellule geneticamente modificate. Di questi bambini, 20 erano affetti da gravissime forme d'immunodeficienza, incompatibili con la vita in assenza di un trapianto. Allo studio, coordinato dall'Ospedale Bambino Gesu', hanno aderito anche numerosi prestigiosi centri Europei e Nord-Americani, riproducendo i dati per i quali l'Ospedale romano ha svolto un ruolo pionieristico. "I bambini trapiantati avevano gia' un rischio di mortalita' molto bassa- spiega il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia pediatrica e Medicina trasfusionale del Bambino Gesu'- Adesso, questo rischio si e' ridotto ulteriormente e, quindi, ci sentiamo confidenti a offrire questa importante alternativa di cura, il trapianto di midollo da genitore, anche a bambini a cui, pur non rappresentando una terapia salvavita, la procedura trapiantologica puo' migliorare di molto la qualita' della vita. È il caso per esempio dei talassemici che prima di questa soluzione venivano trapiantati solo in caso di donatore compatibile al 100%".

(DIRE)

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