4 gennaio 2018 ore: 11:25
Salute

Malattie rare: 5 mila sperimentazioni pediatriche in Europa, quasi mille in Italia

Il “punto” dell'Osservatorio malattie rare, che chiarisce definizioni, norme e cifre sui “trial” clinici su adulti e ragazzi. Quelli per le malattie rare in Italia sono 987 per gli adulti e 403 per i minori
Malattie rare, elica dna

ROMA - L'Italia fa un buon lavoro, quando si tratta di sperimentazioni di farmaci per le malattie rare: è quanto ha riferito all'Osservatorio Malattie Rare Francesca Rocchi, del Dipartimento Pediatrico Universitario-Ospedaliero del Bambino Gesù di Roma. Secondo lo European Clinical Trial Register, che rende trasparenti i risultati delle sperimentazioni, attualmente sono 31.702 gli studi clinici condotti in Europa, di cui 5.107 sono trial condotti con soggetti di età inferiore ai 18 anni. Per quanto riguarda gli studi italiani, quelli sugli adulti sono 5.713, dei quali 987 per malattie rare. Quelli pediatrici (intesi come trial con minori di 18 anni) sono invece 965, dei quali 403 per malattie rare. Nel dettaglio, sono 768 gli studi sugli adolescenti, 630 sui bambini, 324 su infanti e “toddlers”, 137 sui neonati, 67 sui neonati pretermine e 18 trial in utero. 

Definizioni. “Nel linguaggio quotidiano li chiamiamo tutti 'bambini' o 'ragazzini' – spiega Omar - ma la scienza ha la necessità di distinguere i minori in diverse fasce d'età, utili soprattutto per la partecipazione ai trial pediatrici, le sperimentazioni cliniche loro dedicate. Anche la definizione di 'minore', però, non è univoca: se per la pediatria europea il limite è di 18 anni, negli Stati Uniti è di 16”. Così, gli enti regolatori hanno individuato diverse fasi nella vita di un minore, che variano però a seconda dell'area geografica: in Italia, dal momento della nascita fino al 28esimo giorno si parla di neonati, fino ai sei mesi – e cioè al periodo dello svezzamento – sono chiamati lattanti, fino alla pubertà (circa 11 anni) si definiscono bambini, e dagli 11 ai 18 anni diventano adolescenti. I pediatri americani adottano una terminologia diversa: oltre ai “newborns” che coincidono con i nostri neonati, i bambini da due mesi a un anno di vita sono “infants”, mentre dai 12 ai 36 mesi si impara a camminare e si entra quindi nella fase dei “toddlers” (i “gattonatori”). 

Le norme. La norma principale che disciplina questo campo è il Regolamento Europeo relativo ai medicinali ad uso pediatrico, entrato in vigore in tutti i Paesi dell’UE il 26 gennaio 2007. Il Regolamento prevedeva che dopo 10 anni dalla sua introduzione dovesse far seguito un report, risultato di un'analisi di tipo farmacoeconomico, per valutare l'impatto della norma stessa: questo documento è stato pubblicato nell'ottobre scorso. Ma al Parlamento Europeo è già stata approvata una mozione che chiede di modificare e aggiornare il Regolamento: una risoluzione a firma, fra gli altri, di due europarlamentari italiani, Giovanni La Via ed Elena Gentile. (cl)

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