Sanità, Biogen: bene i risultati del Nusinersen nei bambini affetti da Sma

Roma - Alla conferenza annuale sulla atrofia muscolare spinale "Cure Sma 2017", in corso dal 29 giugno al 2 luglio 2017 a Orlando, Florida, Biogen ha presentato nuovi dati di efficacia e sicurezza di nusinersen ottenuti in alcuni studi di Fase 2 e 3. La portata dei dati presentati conferma l'efficacia clinica di nusinersen ai fini del raggiungimento delle tappe motorie e delle misure della funzionalita' motoria in vari soggetti affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), nonche' degli endpoint di sopravvivenza nella Sma a insorgenza infantile. "I dati presentati alla Conferenza annuale Cure Sma 2017 forniscono un'ulteriore dimostrazione dell'impatto di nusinersen e dei benefici derivanti dal trattamento precoce. È incoraggiante osservare miglioramenti senza precedenti della funzionalita' motoria in bambini sotto ventilazione permanente e un profilo beneficio-rischio sempre favorevole in una vasta popolazione, in assenza di aumenti del rischio di effetti collaterali in bambini con scoliosi- ha affermato il Dr. Wildon Farwell, M.P.H. (Master of Public Health), senior medical director, Clinical Development, Biogen- Nell'ambito della nostra missione di cambiare la vita dei soggetti affetti da Sma, raccogliamo e valutiamo costantemente i dati per comprendere piu' a fondo l'impatto di nusinersen sulle varie popolazioni con Sma, condividendo i risultati con la comunita' interessata".

I nuovi dati su nusinersen evidenziano efficacia e sicurezza in una varieta' di soggetti affetti da Sma. In un'analisi dei risultati al termine dello studio di fase III Endear un maggior numero di bambini con Sma sottoposti a ventilazione permanente trattati con nusinersen hanno mostrato benefici clinici rispetto ai bambini non trattati. I dati finali dei due studi di fase III Endear e Cherish, dimostrano inoltre che il trattamento precoce con nusinersen in soggetti affetti da Sma puo' portare a un esito piu' favorevole. Tra i soggetti in cui la patologia ha una durata piu' breve (ovvero generalmente piu' giovani all'insorgenza dei sintomi), gli infanti coinvolti nello studio Endear hanno dimostrato un rischio minore di morte o ventilazione permanente, mentre i bambini nello studio Cherish hanno dimostrato un miglioramento piu' marcato della funzionalita' motoria dall'inizio dell'osservazione a 15 mesi rispetto ai soggetti non trattati.

Cosi' in un comunicato Biogen.

Altri risultati dell'analisi intermedia dello studio Nurture di Fase 2 evidenziano inoltre la notevole efficacia clinica di nusinersen sulla sopravvivenza libera da eventi, sulle misure della funzionalita' motoria e sul raggiungimento delle tappe motorie laddove il farmaco sia somministrato a bambini con Sma diagnosticata geneticamente prima dell'insorgenza dei sintomi. "I nuovi dati di nusinersen confermano ulteriormente i risultati positivi ottenuti negli studi clinici e nella mia pratica personale- ha affermato il Dr. Thomas Crawford, condirettore della Muscular Dystrophy Association Clinic di Johns Hopkins Medicine- Il programma di sviluppo clinico di nusinersen dimostra l'impatto di un trattamento precoce. Gli ulteriori dati di Nurture rinforzano questo risultato dimostrando sostanziali miglioramenti delle tappe motorie, generalmente coerenti con uno sviluppo normale, in bambini con Sma che non hanno ancora manifestato i sintomi prima del trattamento con nusinersen". Nusinersen ha mostrato un profilo beneficio-rischio favorevole, con eventi avversi comuni coerenti con quelli attesi nella popolazione con Sma non trattata, oppure connessi con la procedura di puntura lombare. Negli studi clinici, i dati di sicurezza che riguardano la somministrazione intratecale di nusinersen hanno dimostrato che l'incidenza e la natura degli eventi avversi piu' comuni connessi con la puntura lombare erano simili nei bambini con Sma a insorgenza tardiva con o senza scoliosi. Durante il meeting, Biogen prendera' parte a 15 presentazioni, continua Biogen.

I dati su nusinersen saranno discussi nelle seguenti relazioni: Neonati e bambini affetti da Sma trattati con nusinersen negli studi clinici: Esperienza relativa al rischio di eventi respiratori o di altro genere con anestesia/sedazione ripetuta per somministrazione intratecale. 29 giugno 2017, 16.30-18.30 (fuso orario della costa orientale degli USA); Neonati e bambini con Sma trattati con nusinersen negli studi clinici: Analisi integrata della sicurezza. 30 giugno 2017: 12.45-14.45 (fuso orario della costa orientale degli USA); Nusinersen si dimostra efficace in bambini con e senza ventilazione permanente: Risultati finali dello studio Endear. 1° luglio 2017: 11.00 (fuso orario della costa orientale degli USA); Efficacia e sicurezza di nusinersen in bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) presintomatica diagnosticata geneticamente: Risultati della seconda analisi intermedia dello studio Nurture di Fase 2 in corso. 1° luglio 2017: 11.20 (fuso orario della costa orientale degli USA); Efficacia e sicurezza di nusinersen in bambini con atrofia muscolare spinale (Sma) a insorgenza tardiva: Risultati finali dello studio Cherish di Fase 3. 1° luglio 2017: 11.40 (fuso orario della costa orientale degli USA).

Stato del Programma su nusinersen. Nusinersen e' stato approvato dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense per il trattamento della Sma in pazienti pediatrici e adulti il 23 dicembre 2016, a meno di tre mesi dalla richiesta regolatoria. La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di nusinersen per il trattamento della Sma 5q il 1° giugno 2017. Nusinersen e' pertanto il primo trattamento per la Sma approvato nell'Unione Europea. Biogen ha inoltrato la richiesta regolatoria in Giappone, Canada, Australia, Svizzera e Brasile e ha in programma di inoltrare ulteriori richieste in altri Paesi nel 2017. Biogen ha ottenuto la licenza per sviluppare, produrre e commercializzare nusinersen in tutto il mondo da Ionis Pharmaceuticals, societa' leader nelle terapie antisenso. Biogen e Ionis hanno condotto un programma di sviluppo clinico innovativo che ha portato dalla prima somministrazione di nusinersen sull'uomo nel 2011 alla sua prima approvazione regolatoria nel corso di cinque anni, conclude Biogen. (DIRE)